În data de 22.11.2022, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), care este produs de CSL Behring și reprezintă o terapie genetică bazată pe vectori virali adeno-asociați pentru tratamentul adulților cu hemofilie B (deficit congenital de factor IX, o tulburare genetică de sângerare în care oamenii nu produc o proteină necesară pentru a crea cheaguri de sânge).
Terapia genică este metoda terapeutică ce utilizează genele și informația pe care ele o poartă pentru a trata o boală genetică sau pentru a modifica un comportament celular.
În prezent, adulții cu Hemofilie B (cu preponderență bărbați) utilizează terapie de profilaxie cu factor IX, cu precizarea că aproximativ unul din 40.000 de oameni suferă de această boală.
Iar, pentru a menține niveluri suficiente ale factorului de coagulare lipsă sau deficitar, tratamentul tipic actual necesită perfuzii intravenoase regulate.
În schimb, noua terapie constă în administrarea în doză unică prin perfuzie IV, iar prețul pe tratament este de 3,5 milioane de dolari, ceea ce face ca acest medicament să fie cel mai scump din lume, potrivit cnn.com.
Directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, Peter Marks, MD, Ph.D., a declarat următoarele
Această tulburare de sângerare genetică se manifestă prin sângerare prelungită sau abundentă după:
În cazurile severe, episoadele de sângerare pot apărea spontan fără o cauză clară. Episoadele de sângerare prelungite pot duce la complicații grave, cum ar fi sângerare în articulații, mușchi sau organe interne, inclusiv creier.
Dintre pacienții cu hemofilie, hemofilia B reprezintă aproximativ 15%. Dintre femeile cu această afecțiune, majoritatea nu prezintă simptome (se estimează că 10-25% dintre femeile purtătoare au simptome ușoare; în cazuri rare, femeile pot avea simptome moderate sau severe.
Hemgenix constă dintr-un vector viral, care poartă o genă pentru coagularea factorului IX. Gena este exprimată în ficat pentru a produce proteina factorului IX, pentru a crește nivelul sanguin al factorului IX și, prin urmare, a limita episoadele de sângerare.
Hemgenix a fost testat în cadrul a două studii, pe 57 de bărbați adulți cu vârsta cuprinsă între 18 și 75 de ani cu hemofilie B severă sau moderat severă. Iar, eficacitatea a fost stabilită pe baza scăderii ratei anuale de sângerare (ABR) la bărbați.
Într-un studiu, subiecții au avut creșteri ale nivelurilor de activitate a factorului IX, o nevoie scăzută de profilaxie de înlocuire a factorului IX de rutină și o reducere cu 54% a ABR în comparație cu valoarea inițială.
În ceea ce privesc reacțiile adverse asociate cu Hemgenix, cele mai frecvente au inclus:
Ministerul Muncii a făcut public calendarul pentru plata alocațiilor copiilor în luna mai 2024. Aceasta…
Persoanele de cel puțin 16 ani pot obține venituri suplimentare, fie că sunt angajate sau…
Siguranța rutieră în Germania este reglementată prin norme strict. Încălcarea acestora poate duce la amenzi…
În ultimele zile, zvonurile legate de praful saharian care a ajuns în România au generat…
Produsele din comerț conțin frecvent aditivi alimentari, în special cele care sunt ambalate. Aditivii sunt…
În Joia Mare, cunoscută și sub numele de Joia Patimilor, gospodinele se dedică vopsirii ouălor,…
This website uses cookies.